Đột phá liệu pháp gen giúp phục hồi thính giác cho trẻ em
Kết quả nghiên cứu sử dụng liệu pháp gen tiên tiến để phục hồi thính giác đã thành công đối với một nhóm trẻ em khiếm thính.
Mới đây, một dự án thử nghiệm lâm sàng với sự hợp tác của Đại học Harvard (Mỹ) và Đại học Phúc Đán (Trung Quốc) đã tạo một bước tiến đột phá.
Một cậu bé 5 tuổi đã không giấu nổi sự phấn khích khi lần đầu tiên em được khám phá thế giới âm thanh. Bé trai này là 1 trong 4 đứa trẻ trong độ tuổi từ 1 - 11 đang tham gia chương trình thử nghiệm lâm sàng nhằm giúp phục hồi thính giác ở cả hai tai tại Đại học Phúc Đán, Trung Quốc. Tất cả các em đều bị mất thính giác bẩm sinh do một loại đột biến gen mang tên OTOF. Điều này khiến cho các tế bào lông trong tai không thể sản sinh protein để gửi tín hiệu âm thanh đến dây thần kinh thính giác.
Vì vậy, các nhà nghiên cứu tại Đại học Phúc Đán đã hợp tác cùng trường Y khoa của Đại học Harvard, Mỹ nhằm cải thiện liệu pháp thay thế gen bị lỗi. Tại đây, các nhà khoa học sẽ tiêm một loại virus đặc trị vào phía sau tai. Sau đó, virus này sẽ dần giúp thay thế các phân tử ADN đột biến bằng ADN khỏe mạnh. Theo thời gian, thính lực của bệnh nhân sẽ cải thiện.
Tiến sĩ Zheng-Yi Chen - thuộc trường Y khoa, Đại học Harvard, Mỹ - nói: "Khả năng nghe của các em chưa đạt được mức độ giống như một người khỏe mạnh. Chúng tôi hiểu rằng các em cần thời gian để thính lực hồi phục hoàn toàn. Tuy nhiên, hiện tại các em đã có thể nghe hiểu được các cuộc hội thoại xung quanh mà không gặp phải nhiều khó khăn".
Đây là nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng đầu tiên đối với trẻ em mắc chứng điếc bẩm sinh ở cả hai tai. Mức độ hồi phục thính giác sau lần tiêm đầu tiên được cho là vô cùng nhanh chóng. Các nhà nghiên cứu hy vọng liệu pháp gen trên sẽ giúp các em lấy lại hoàn toàn được thính lực mà không cần cấy ghép.
Tiến sĩ Zheng-Yi Chen chia sẻ: "Chúng tôi thực sự xúc động khi nghe các phụ huynh nói con của họ có thể nghe được. Bạn biết đấy, không ai có thể kìm nén được cảm xúc vì tất cả nỗ lực đều dành cho các em. Tôi mong liệu pháp này sẽ giúp các em giữ được thính giác cho đến hết cuộc đời".
Tính đến hiện tại, có tới 430 triệu người khiếm thính được ghi nhận trên toàn thế giới. Trong đó, 60% số trẻ em khiếm thính bị ảnh hưởng bởi đột biến gen. Trước kết quả thành công của nghiên cứu trên, các nhà khoa học đã lên kế hoạch thử nghiệm liệu pháp gen giúp hồi phục thính giác dành cho người lớn.
Theo VTV Digital