Liệu pháp gen đầu tiên trị ung thư bàng quang
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ
(FDA) vừa phê duyệt adstiladrin, liệu pháp gene đầu tiên trị ung thư bàng quang
không xâm lấn cơ…
Adstiladrin
(nadofaragene firadenovec-vncg) là một liệu pháp gen
dựa trên vec- tơ adenovirus không sao chép (không thể nhân lên trong tế bào
người) được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư bàng quang không xâm lấn cơ
(NMIBC), không đáp ứng với ung thư biểu
mô tại chỗ (CIS) có hoặc không có khối u nhú.
Ung thư biểu mô tại chỗ
(CIS) là các khối u phẳng, thường xuất hiện dưới dạng lan tỏa ở niệu quản, ở
bệnh nhân có khối u bàng quang không xâm lấn cơ. CIS làm tăng nguy cơ mắc bệnh
xâm lấn và tái phát sau đó, cho dù nó xảy ra một mình hoặc liên quan đến các
khối u bàng quang không xâm lấn cơ.
TS Peter Marks, Giám đốc Trung tâm Đánh giá Sinh học của FDA cho biết: Sự chấp thuận này cung cấp cho các bác sĩ một lựa chọn điều trị, cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư bàng quang không xâm lấn cơ, có nguy cơ cao mà không đáp ứng với liệu pháp BCG.
Hình ảnh phân chia giai đoạn ung thư bang quang
theo mức độ xâm lấn.
Ung
thư bàng quang, một trong những dạng ung thư phổ biến, trong đó các tế bào (ung
thư) ác tính hình thành khối u trong các mô của bàng quang. Những tế bào bất
thường này có thể xâm lấn và phá hủy các mô cơ thể bình thường. Theo thời gian,
các tế bào bất thường cũng có thể di căn (lây
lan) khắp cơ thể.
Hầu
hết các bệnh ung thư bàng quang mới được chẩn đoán (75% đến 80%) được phân loại
là NMIBC - một loại ung thư đã phát triển xuyên qua niêm mạc bàng quang nhưng
chưa xâm lấn tới lớp cơ. Loại ung thư này có tỷ lệ tái phát cao (từ 30 đến 80%)
và nguy cơ tiến triển thành ung thư xâm lấn và di căn.
Điều trị và chăm sóc bệnh
nhân mắc NMIBC có nguy cơ cao, bao gồm cả những bệnh nhân ung thư biểu mô tại
chỗ hoặc CIS, thường liên quan đến việc loại bỏ khối u và sử dụng BCG để giảm
nguy cơ ung thư tái phát.
Có
rất ít lựa chọn điều trị hiệu quả cho những bệnh nhân mắc bệnh không đáp ứng
với BCG. Việc không đạt được phản ứng hoàn toàn hoặc sự biến mất của tất cả các
dấu hiệu ung thư khi soi bàng quang, mô sinh thiết và nước tiểu, có liên quan
đến việc tăng nguy cơ tử vong hoặc tình trạng bệnh trở nên tồi tệ hơn.
Nếu
không được điều trị, ung thư có thể xâm lấn vào các mô và cơ quan, lây lan khắp
cơ thể. Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa dịch bệnh (CDC) Mỹ, khoảng
57.000 nam giới và 18.000 phụ nữ được chẩn đoán mắc bệnh ung thư bàng quang
hàng năm.
Tính
an toàn và hiệu quả của adstiladrin đã được đánh giá trong một nghiên cứu lâm
sàng đa trung tâm bao gồm 157 bệnh nhân mắc NMIBC không đáp ứng với BCG có nguy
cơ cao. 98 người trong số họ mắc CIS không đáp ứng với BCG có hoặc không có
khối u nhú.
Bệnh nhân được dùng
adstiladrin ba tháng một lần, trong tối đa 12 tháng hoặc cho đến khi độc tính
không thể chấp nhận được đối với liệu pháp hoặc NMIBC nguy cơ tái phát cao.
Nhìn chung, 51% bệnh nhân đăng ký sử dụng liệu pháp adstiladrin đã đạt được
phản ứng hoàn toàn (sự biến mất của tất cả các dấu hiệu ung thư như đã thấy khi
soi bàng quang, mô sinh thiết và nước tiểu). Thời gian đáp ứng trung bình là
9,7 tháng. 46% bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn trong ít nhất một năm.
Adstiladrin
được tiêm ba tháng một lần vào bàng quang qua ống thông tiểu. Các phản ứng bất
lợi phổ biến nhất liên quan đến adstiladrin bao gồm tiết dịch bàng quang, mệt
mỏi, co thắt bàng quang, tiểu gấp, tiểu máu (có máu trong nước tiểu), ớn
lạnh, sốt và tiểu buốt.
Những
người bị ức chế miễn dịch hoặc suy giảm miễn dịch không nên dùng adstiladrin.
Theo SKĐS